Một liệu pháp hệ thống miễn dịch thử nghiệm thường có thể dẫn đến sự thuyên giảm hoàn toàn ở những bệnh nhân ung thư bạch cầu đã hết các lựa chọn khác, một nghiên cứu mới xác nhận.Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng 27 trong số 30 trẻ em và người lớn mắc bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính (ALL) đã thuyên giảm hoàn toàn sau khi nhận được các phiên bản được chỉnh sửa về mặt di truyền của các tế bào hệ thống miễn dịch của chính họ.
Nhà nghiên cứu cấp cao Tiến sĩ Stephan Grupp thuộc Bệnh viện Nhi Philadelphia và Đại học Pennsylvania cho biết: “90% bệnh nhân không còn lựa chọn nào đã thuyên giảm hoàn toàn. Điều đó thật đáng kinh ngạc”.
Tuy nhiên, bảy bệnh nhân đã thuyên giảm cuối cùng lại bị tái phát, theo nghiên cứu.
Các phát hiện, được công bố ngày 16 tháng 10 trên Tạp chí Y học New England, xác nhận những nghiên cứu nhỏ hơn đã gợi ý: Liệu pháp này mang lại hy vọng cho những người bị TẤT CẢ đã nhiều lần né tránh các phương pháp điều trị tiêu chuẩn.
Nhưng trong khi các nghiên cứu trước đây tập trung vào người lớn, nghiên cứu này chủ yếu bao gồm trẻ em.
Tiến sĩ Michel Sadelain, một nhà nghiên cứu tại Trung tâm Ung thư Memorial-Sloan Kettering ở Thành phố New York, người đã thực hiện các nghiên cứu trước đó, cho biết: “Nó cho thấy liệu pháp có thể hoạt động tốt ở trẻ em bị ALL và thật tuyệt khi thấy điều đó.
Tuy nhiên, cả Grupp và Sadelain đều cho biết các nghiên cứu đang diễn ra sẽ phải làm rõ vai trò của liệu pháp trong việc điều trị TẤT CẢ.TẤT CẢ là một ung thư của máu tủy và xương mà tiến bộ nhanh chóng. Bệnh này phổ biến hơn ở trẻ em so với người lớn, nhưng trong khi trẻ em thường được chữa khỏi bằng hóa trị , thì người lớn lại có cái nhìn kém hơn, Sadelain nói.
Tại Hoa Kỳ, khoảng 6.000 người sẽ được chẩn đoán mắc ALL trong năm nay và chỉ hơn 1.400 người sẽ tử vong, theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ (ACS). Theo ACS, người lớn sẽ chiếm 80% trong số những trường hợp tử vong đó.
Phương pháp điều trị tiêu chuẩn đầu tiên cho TẤT CẢ là ba đợt thuốc hóa trị và đối với nhiều bệnh nhân đã đánh bại ung thư. Thật không may, bệnh thường xuyên quay trở lại. Tại thời điểm đó, Sadelain giải thích, hy vọng duy nhất để tồn tại lâu dài là có một đợt hóa trị khác để xóa sổ căn bệnh ung thư, sau đó là cấy ghép tế bào gốc .
Nhưng khi ung thư tái phát, nó có khả năng kháng lại nhiều loại thuốc hóa trị. Theo các nhà nghiên cứu, liệu pháp mới có một cách tiếp cận hoàn toàn khác sử dụng hệ thống miễn dịch để nhắm mục tiêu các protein cụ thể trên TẤT CẢ các tế bào.
Các bác sĩ lấy tế bào T của hệ thống miễn dịch từ máu của bệnh nhân . Sau đó, họ biến đổi gen để biểu hiện cái gọi là các thụ thể kháng nguyên chimeric cho phép các tế bào T nhận ra và tiêu diệt TẤT CẢ các tế bào. Các tế bào đã được tinh chỉnh được truyền trở lại máu của bệnh nhân, nơi chúng sinh sôi. Các nhà nghiên cứu gọi các tế bào được thiết kế là tế bào “thợ săn”.Trong số 30 bệnh nhân được điều trị trong nghiên cứu hiện tại, 27 bệnh nhân nhanh chóng thuyên giảm hoàn toàn có nghĩa là họ không còn mắc bệnh ung thư có thể phát hiện được nữa. Các nhà nghiên cứu cho biết hầu hết nhóm đã được theo dõi trong ít nhất sáu tháng và lâu nhất là hai năm. Trong thời gian đó, 19 người vẫn thuyên giảm, trong khi 7 người chết sau khi bệnh ung thư tái phát hoặc tiến triển.
Grupp cho biết một câu hỏi lớn hiện nay là liệu liệu pháp tế bào, một mình, có thể giữ cho TẤT CẢ bệnh nhân thuyên giảm hay không.
Sadelain đồng ý. Ngay bây giờ, ông nói, nếu liệu pháp tế bào dẫn đến bệnh thuyên giảm hoàn toàn, bệnh nhân thường được đề nghị cấy ghép tế bào gốc – bởi vì cấy ghép được biết là có khả năng tăng tỷ lệ sống sót lâu dài của con người.
Nhưng một số bệnh nhân hoặc không muốn cấy ghép hoặc không thể cấy ghép – ví dụ như vì các tình trạng y tế khác. Vì vậy, Sadelain nói, điều quan trọng là phải theo dõi những bệnh nhân đó theo thời gian, để xem liệu liệu pháp tế bào của họ có đủ để ngăn ngừa tái phát hay không.Trong nghiên cứu hiện tại, 15 bệnh nhân thuyên giảm liên tục không được điều trị thêm.
Grupp gọi đó là một dấu hiệu “đáng khích lệ” rằng liệu pháp tế bào có thể là một phương pháp điều trị độc lập. “Nhưng chúng tôi vẫn chưa đến đó”, ông nhấn mạnh.
Về vấn đề an toàn, Grupp cho biết rủi ro chính trong ngắn hạn là hội chứng giải phóng cytokine – gây ra các triệu chứng bao gồm sốt dai dẳng , giảm huyết áp và khó thở. Tất cả các bệnh nhân trong thử nghiệm hiện tại đều mắc hội chứng giải phóng cytokine ngay sau khi điều trị, theo nghiên cứu. Tuy nhiên, không ai chết vì liệu pháp này.
“Bệnh nhân có thể bị ốm khá nặng,” Grupp nói, “nhưng đó là một tác dụng phụ có thể kiểm soát được”.
Vào tháng 7, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp chỉ định cho liệu pháp tế bào là “liệu pháp đột phá” cho ALL nâng cao – có thể đẩy nhanh quá trình điều trị thông qua quy trình xem xét quy định tiêu chuẩn, theo các nhà nghiên cứu.
Công ty dược phẩm Novartis, đã tài trợ một phần cho nghiên cứu này, đã cấp phép cho công nghệ cụ thể được sử dụng trong nghiên cứu hiện tại và đang thực hiện một thử nghiệm lớn hơn tại nhiều bệnh viện Hoa Kỳ; Grupp và một số đồng nghiên cứu của ông là những nhà phát minh ra công nghệ và có lợi về mặt tài chính.Sadelain là người sáng lập Juno Therapeutics, công ty cũng đang chuyển liệu pháp tế bào sang các thử nghiệm lớn hơn.
Phương pháp điều trị này vẫn bị giới hạn trong môi trường nghiên cứu, nhưng Grupp cho biết bệnh nhân bị ALL tái phát có thể hỏi bác sĩ của họ về khả năng đăng ký thử nghiệm.
Bạn đọc thêm: Các loại trà thảo dược tăng cường hệ miễn dịch đã được nghiên cứu
Theo webmd.com
